Введение гена в организм слепых мышей помогло вернуть им зрение
Американские ученые нашли способ лечить заболевания сетчатки при помощи пересадки всего одного гена. Они провели эксперимент на слепых мышах и смогли восстановить грызунам зрение, используя метод генной терапии.
Ученые из Калифорнии решили восстановить зрение мышам, у которых не функционировали фоторецепторы сетчатки. Специалисты сначала извлекли из нормально функционирующих колбочек ген светочувствительного протеина — опсина, а затем ввели его в ганглионарные клетки (определенный вид нейронов) сетчатой оболочки. Ген внедряли так называемым вирусным методом: для доставки нужного материала вглубь глаза применяли специальный модифицированный вирус, который не способен размножаться, но легко проникает в клеточные структуры. В данном случае модифицированный вирус использовался как «контейнер» для доставки гена в ганглиозные клетки сетчатки. Большинство этих нервных клеток не являются светочувствительными, однако после введения в них гена опсина нейроны стали работать как фоторецепторы сетчатки.
Незрячие грызуны, у которых не функционировали ни палочки, ни колбочки, после генной терапии начали отличать горизонтальные линии от вертикальных, видели разницу между широкими и узкими интервалами. При этом ученые для демонстрации тестовых изображений не использовали мощные яркие лампы, а просто показывали картинки на мониторе электронного гаджета.
Также грызуны продемонстрировали способность изучать и запоминать разные объекты не хуже своих изначально зрячих сородичей.
В ближайшие несколько лет авторы исследования надеются провести похожее генетическое тестирование на людях с нарушениями зрения, в частности с пигментным ретинитом. Если испытания пройдут успешно, то новый метод может стать настоящим прорывом в лечении офтальмологических заболеваний. Стоит отметить, что работа американских ученых отнюдь не первая попытка восстановить зрение при помощи методов генной инженерии.